La recherche dans le domaine médical englobe de nombreux domaines scientifiques connexes tels que la biologie, la chimie, la biochimie, l’ingénierie, la programmation et d’autres encore. Pour créer un nouveau médicament ou un nouveau mécanisme qui aide les gens à se déplacer et à vivre pleinement leur vie, il faut la contribution de chimistes, de biochimistes, d’ingénieurs électriciens, de programmeurs informatiques et, bien sûr, de professionnels de la santé. La mise au point d’un médicament, par exemple, remonte à loin. Il commence par la découverte d’une molécule et le test de son activité dans un tube à essai, se poursuit par des essais sur les animaux et se termine par des essais cliniques sur l’homme. Le processus ne s’arrête pas là : une fois sur le marché, des statistiques et des analyses de sécurité continuent d’être collectées.
Chaque étape du développement suit certaines normes et s’accompagne d’un grand nombre de documents, notamment des protocoles d’essai, des rapports de sécurité, des formulaires d’enregistrement et des rapports finaux. Dans cet article, nous nous concentrerons sur les essais cliniques et examinerons les lignes directrices relatives à l’organisation et à la conduite de ces essais.
Aspects des essais cliniques
Les essais cliniques constituent l’épine dorsale de la recherche médicale. Ils sont menés pour déterminer l’efficacité des nouveaux traitements ou médicaments sur les personnes. Les essais recueillent des données sur les avantages et les risques des nouveaux médicaments, des nouvelles approches médicales et des nouvelles procédures. Il s’agit également de trouver des approches pour comprendre, prévenir, diagnostiquer et traiter les maladies.
Les essais cliniques comprennent trois phases :
- Lapremière phase vise à évaluer la sécurité et la tolérabilité d’un médicament auprès d’un petit groupe de volontaires en bonne santé.
- Ladeuxième phase évalue l’efficacité du médicament et son dosage sur un groupe plus large, comprenant des patients atteints de la maladie cible.
- La troisième phase implique un grand nombre de patients et vise à confirmer l’efficacité, à identifier les effets secondaires et à comparer avec les traitements existants.
Ces études nécessitent une planification soigneuse, un travail méticuleux et impliquent des considérations juridiques et éthiques. Les statistiques recueillies et les résultats des études sont publiés dans des revues à comité de lecture ou sous forme de rapports d’études cliniques.
Pour protéger les intérêts des sujets volontaires, les chercheurs doivent leur fournir des informations suffisantes sur les risques et les avantages potentiels de leur participation à l’essai, et leur donner le droit de refuser de participer à l’étude.
Lignes directrices relatives aux essais cliniques
Les chercheurs qui décrivent leurs essais doivent détailler la méthodologie et les résultats exacts. Un mauvais rapport ou un manque de description dans la recherche médicale crée l’illusion d’une étude incomplète ou inachevée.
Les résultats obtenus dans les essais cliniques, en plus d’être rapportés, sont souvent publiés dans des revues à comité de lecture telles que The Lancet, New England Journal of Medicine (NEJM) et Journal of the American Medical Association (JAMA). Il est donc important de préserver l’intégrité des statistiques et des rapports du manuscrit (ce qui est particulièrement important pour les essais cliniques). Pour s’assurer que rien n’a été oublié et pour mener à bien l’étude, il convient de respecter les principes généraux de présentation des rapports. Ces principes figurent dans des lignes directrices telles que Consolidated Standards of Reporting Trials (CONSORT), Meta-analysis Of Observational Studies in Epidemiology (MOOSE), Preferred Reporting Items for Systematic Reviews and Meta-Analyses (PRISMA), Standards for the Reporting of Diagnostic Accuracy Studies (STARD), Standard Protocol Items : Recommendations for Interventional Trials (SPIRIT ) et Strengthening the Reporting of Observational Studies in Epidemiology (STROBE). Ces lignes directrices sont des guides qui décrivent les différents types d’essais cliniques. Si vous êtes impliqué dans la recherche médicale, vous pouvez choisir le guide approprié et trouver des formulaires prêts à remplir et des explications.
CONSORT, PRISMA, STROBE, MOOSE, STARD, SPIRIT
Les sections d’un plan de recherche médicale peuvent être regroupées hiérarchiquement en fonction du niveau de preuve et de la force des lignes directrices, en particulier lorsqu’il s’agit d’interventions cliniques.
Les principaux éléments d’analyse de la recherche médicale sont les suivants, du plus important au moins important : revues systématiques et méta-analyses d’essais contrôlés randomisés ; essais contrôlés randomisés ; essais contrôlés non randomisés et études de cohortes ; études cas-témoins ; études de cas ; avis d’experts ; études diagnostiques. Les études de cas et les avis d’experts se classent en bas de l’échelle, bien qu’ils puissent encore avoir un impact significatif sur la prise de décision clinique.
Caractéristiques des lignes directrices
- Ladirective CONSORT a été établie en 1996 afin de maintenir les rapports sur les essais contrôlés randomisés. Il a été révisé et amélioré en 2001 et 2010. CONSORT comprend une liste de contrôle de 25 points qui assure la transparence des études, ce qui est particulièrement important dans les publications scientifiques.
- PRISMA est un ensemble minimum d’éléments fondés sur des données probantes pour la rédaction de rapports sur les revues systématiques et les méta-analyses. PRISMA se concentre sur les rapports concernant les revues évaluant des essais randomisés, mais peut également être utilisé pour les rapports concernant d’autres types d’études.
- STROBE servait à l’origine à rendre compte des études observationnelles telles que les études de cohortes, les études cas-témoins et les études croisées. Élaborée en 2004, la liste de contrôle STROBE comprend 22 éléments et a ensuite été transformée en STREGA (STrengthening the Reporting of Genetic Association Studies), utilisée pour l’épidémiologie analytique et l’association génomique.
- MOOSE est une liste de contrôle de 35 points pour la notification des méta-analyses épidémiologiques observationnelles. Développée en 1997, elle aide les chercheurs à mieux comprendre les méta-analyses.
- STARD est utilisé pour les rapports exigeant une précision diagnostique et pronostique de l’étude. Le manuel contient une liste de contrôle de 25 éléments et un organigramme qui clarifie les détails du recrutement des patients participant à l’étude.
- SPIRIT a été développé en 2007 pour améliorer les rapports sur les protocoles d’essais randomisés. Cette ligne directrice clarifie et complète les résultats de l’étude et l’attribution du traitement, réduisant ainsi les rapports médiocres et inexacts.
Pourquoi normaliser la recherche en médecine ?
Les lignes directrices contribuent à la systématisation des publications en garantissant l’uniformité de la structure et du format des données présentées, ce qui améliore la qualité de la recherche et favorise une meilleure compréhension entre les chercheurs. Par exemple, dans le cas des brevets, tout est strict : le formulaire de demande est précis et structuré. Il en va de même pour la recherche : les auteurs doivent énoncer l’objectif principal du travail et décrire la logique de l’étude, et toutes les analyses supplémentaires doivent être considérées comme de la recherche exploratoire.
Un autre avantage de l’utilisation de lignes directrices est de lutter contre la grande variation des normes d’évaluation par les pairs, ce qui permet d’éliminer les publications de faible qualité et de réduire le risque d’une évaluation incorrecte par les pairs. En d’autres termes, seuls les articles rédigés conformément à toutes les règles seront publiés dans les revues.
En outre, des normes communes facilitent le travail des évaluateurs au cours du processus d’évaluation en les aidant à déterminer si toutes les informations importantes du manuscrit ont été fournies.
Conclusion
Pour que la recherche et le développement médicaux soient couronnés de succès, un certain nombre de règles doivent être respectées. Étant donné que les essais cliniques impliquent des participants humains, il est important de garder à l’esprit la transparence et l’éthique de la recherche. Des participants à la recherche bien informés seront plus enclins à coopérer et à adhérer à toutes les recommandations relatives à l’utilisation de médicaments, d’instruments ou d’autres développements médicaux. D’un point de vue scientifique, il est important de produire un rapport et/ou une publication de qualité qui ne soit pas controversé dans la communauté scientifique.
