Mener un projet de recherche est une grande responsabilité. Le chercheur doit définir le problème et planifier soigneusement le déroulement de la recherche pour répondre aux questions posées. De nombreuses méthodes peuvent être utilisées pour mener une étude de recherche. Cependant, il est important de choisir un modèle d’étude approprié pour obtenir le bon résultat.
Dans la première partie de cet article, « Planification des essais cliniques. Partie 1 : Termes clés », nous avons parlé de terminologie et donné une classification générale des méthodes de recherche en médecine. Nous allons maintenant comprendre ces méthodes et apprendre à choisir celle qui convient le mieux à votre étude, afin que vous puissiez mettre en pratique ce que vous avez appris.
Trois étapes pour choisir le bon type d’étude
La conception ou la planification d’une étude explique son type (expérimentale, enquête, corrélationnelle, semi-expérimentale) et son sous-type (conception expérimentale, problème de recherche, étude de cas descriptive).
La recherche comporte trois étapes principales : la collecte des données, la mesure et l’analyse.
Ces trois composantes peuvent être réalisées de différentes manières en fonction de l’objectif poursuivi. Si vous ne savez pas par où commencer, nous vous proposons de répondre aux questions suivantes. Elles correspondent aux trois étapes de la recherche et découlent du cadre général de planification.
- Quel est l’objectif de l’étude ? Si l’objectif est simplement de décrire la population (questions descriptives), des études descriptives sont nécessaires. Pour quantifier la relation entre les facteurs (questions PICO), les méthodes analytiques sont appropriées.
- Si la méthode est analytique, l’intervention (thérapie) doit-elle être attribuée de manière aléatoire ? Dans l’affirmative, choisissez un essai contrôlé randomisé (ECR/EAC). Dans le cas contraire, une étude d’observation conviendra. Dans le cas d’une étude d’observation, la conception dépendra du moment de la mesure des résultats, et la question suivante se pose donc :
- Quand les résultats ont-ils été déterminés ? Si les résultats ont été déterminés quelque temps après l’exposition ou l’intervention, il s’agit d’une étude de cohorte (un sous-type d’« étude prospective »). Si les résultats ont été déterminés en même temps que l’exposition ou l’intervention, il s’agit d’une étude transversale ou d’une enquête. Si les résultats ont été déterminés avant l’étude, il s’agit d’une étude cas-témoins (étude rétrospective basée sur une étude des expositions passées).
Hiérarchie des modèles de recherche clinique
La figure 1 présente une hiérarchie des modèles d’étude possibles, classés en sous-groupes selon que les études sont descriptives ou analytiques, et selon que les études analytiques sont expérimentales ou observationnelles.
Études observationnelles ou descriptives
Il convient tout d’abord de déterminer si une étude est analytique ou descriptive. Dans une étude descriptive, nous n’essayons pas de quantifier une relation, mais simplement de décrire ce qui se passe dans une population, comme la prévalence, l’incidence ou l’expérience d’un groupe. Les études descriptives comprennent les rapports de cas, les séries de cas, les études qualitatives et les enquêtes (études transversales) qui mesurent la fréquence de plusieurs facteurs et donc l’ampleur du problème. Par exemple, une étude transversale peut estimer la prévalence de l’hypertension chez les adultes d’une population donnée sur la base de données collectées au même moment.
Lesrapports de cas décrivent souvent
- Des cas uniques qui ne peuvent être expliqués par des maladies ou des syndromes connus ;
- Des cas qui révèlent des variations importantes de la maladie ;
- des cas présentant des événements imprévus susceptibles de fournir des informations nouvelles ou utiles ;
- des cas dans lesquels deux ou plusieurs maladies ou troubles inattendus surviennent simultanément chez le même patient.
Les rapports de cas sont considérés comme le niveau de preuve le plus bas, mais ils constituent la première ligne de preuve, car c’est là que de nouveaux problèmes et de nouvelles idées apparaissent.
Une série de cas (également appelée série clinique) est un type d’étude médicale qui suit des volontaires dont l’exposition est connue, par exemple des patients suivant un traitement similaire. Leurs dossiers médicaux sont examinés pour déterminer l’exposition et le résultat. Une série de cas se réfère à un modèle de recherche descriptif.
Larecherche écologique par observation consiste à analyser les données au niveau de la population ou du groupe plutôt qu’au niveau individuel. Les études écologiques sont souvent utilisées pour évaluer l’incidence d’une maladie, en particulier lorsque celle-ci est rare. Elles sont peu coûteuses et faciles à réaliser à partir de données collectées régulièrement, mais elles sont sujettes aux biais et aux erreurs. En raison de leur ampleur, il convient d’être prudent lors de l’extrapolation des données à des niveaux de population plus ou moins élevés.
Recherche – Analyses
L’objectif d’une étude analytique est de quantifier la relation entre deux facteurs, à savoir l’effet d’une intervention ou d’une exposition sur un résultat. Pour quantifier l’effet, nous devons connaître la fréquence des résultats à la fois dans le groupe de comparaison et dans le groupe d’intervention. Dans les études observationnelles analytiques, le chercheur se contente de mesurer les effets ou les groupes de traitement. Ces études comprennent les études cas-témoins, les études de cohorte et certaines études basées sur la population (transversales). Elles impliquent toutes des groupes de sujets appariés afin d’évaluer l’association entre l’exposition et les résultats.
Par exemple, une étude qui suit un ou plusieurs groupes, appelés cohortes, et évalue les participants à intervalles réguliers. Cela permet de déterminer quelles caractéristiques de base des participants (facteurs de risque) influencent les résultats.
Il existe généralement deux types d’études de cohortes : les études prospectives et les études rétrospectives, dont nous avons parlé dans la première partie de cet article. En général, une étude prospective est mieux classée dans la hiérarchie des preuves qu’une étude rétrospective.
Un exemple d’étude de cohorte est l’étude de Viljakainen et al, qui a examiné l’association entre les niveaux de vitamine D de la mère pendant la grossesse et la santé osseuse des nouveau-nés.
Un essai contrôlé randomisé (ECR ) est un modèle d’étude dans lequel les participants sont assignés de manière aléatoire à un groupe expérimental, à un groupe placebo ou à un groupe témoin. Dans ce type d’étude, la seule différence attendue entre le groupe de contrôle et le groupe expérimental est la variable de résultat étudiée.
Dans le cas d’une étude cas-témoins, des participants atteints d’une affection ou d’une maladie particulière et un groupe témoin ne souffrant pas de la maladie sont sélectionnés. L’expérience permet de recueillir des informations sur le degré d’exposition des participants à un facteur observé.
Uneétude croisée est un essai contrôlé dans lequel chaque participant est tour à tour membre de plusieurs groupes de sujets. Par exemple, il ou elle est d’abord randomisé(e) dans le groupe A, puis, au moment de la transition, il ou elle commence le traitement dans le groupe B. Cette méthode n’est appropriée que si le résultat est réversible dans le temps, comme les symptômes.
Forces et faiblesses générales
D’une manière générale, plus le nombre de participants recrutés pour un essai ou une étude d’observation est élevé, plus il est difficile d’interpréter les données recueillies en raison de la quantité accrue d’informations, des variations possibles et de l’augmentation potentielle des erreurs et des différences dans les données. Parallèlement, plus le nombre de participants augmente, plus la validité de l’effet de l’exposition s’accroît.
Si l’on compare les expériences avec et sans exposition, le second type d’étude est sans aucun doute moins coûteux à réaliser. Les études de cohorte sont relativement peu coûteuses, pratiques à réaliser et faciles à compiler les critères étudiés. Cependant, à mesure que chaque facteur d’impact est ajouté au résultat, la formation des cohortes et des sous-groupes devient plus complexe, ce qui affecte également la précision des résultats. Un autre inconvénient commun aux essais prospectifs et randomisés est la longue période de post-observation des sujets, car divers facteurs non liés à l’étude peuvent influencer leur état par la suite.
Lesessais randomisés sont coûteux et peuvent entraîner des difficultés dans la constitution des groupes de sujets. Néanmoins, il reste instructif et constitue l’étalon-or pour les essais de nouveaux médicaments. En parlant de randomisation, il convient de mentionner les essais en aveugle. Ils font partie des essais transversaux, des essais de cohorte ou des essais randomisés. Avec une bonne approche, le facteur aveugle donne des résultats plus précis. Mais si un traitement est nécessaire pour les sujets, ce facteur peut compliquer l’étude d’un point de vue éthique, tout comme un groupe de contrôle.
Les études rétrospectives présentent une autre faiblesse. Il n’est pas toujours possible de s’appuyer de manière fiable sur des données relatives à des traitements antérieurs ou à l’exposition des sujets, et tous les facteurs ne peuvent pas être pris en compte lors du traitement des données.
Avez-vous eu à planifier votre propre essai clinique ? Faites-nous part de vos expériences et de vos impressions.
