La planification de la recherche dans le domaine médical est appelée conception de la recherche – l’ensemble des méthodes et procédures utilisées pour collecter et analyser les données sur les variables spécifiées dans une question de recherche particulière.
Le plan de recherche créé pour répondre à une question spécifique dépend des objectifs de l’étude (par exemple, l’évaluation de la sécurité d’un nouveau médicament, l’identification des facteurs de risque d’une maladie) et de la disponibilité des ressources (financières, temporelles, humaines et technologiques). Il est conçu en fonction de ce qui doit être fait dans l’étude, de la manière dont l’étude se déroulera, des informations qui seront collectées et de la raison pour laquelle les différentes parties de l’étude sont nécessaires. Dans cet article, qui constitue la première partie d’une série sur la planification ou la conception de la recherche, nous nous concentrerons sur les concepts généraux et les termes de base. Dans le prochain article, nous approfondirons la question de la recherche clinique.
Planifier un essai clinique – par où commencer ?
La recherche clinique vise à faire progresser les connaissances médicales en matière de traitement, de diagnostic et de prévention des maladies. Les principaux objectifs de la recherche clinique sont les suivants :
- Évaluation des interventions: Évaluation d’une ou plusieurs interventions (par exemple, médicaments, dispositifs médicaux, approches de la chirurgie ou de la radiothérapie).
- Prévention des maladies: trouver des moyens de prévenir les maladies à un stade précoce ou d’empêcher leur réapparition. Il peut s’agir de médicaments, de vaccins ou de changements de mode de vie.
- Diagnostic: évaluation d’une ou de plusieurs interventions pour détecter ou diagnostiquer une maladie ou un état spécifique.
- Identification des facteurs de risque: apprendre à identifier une maladie ou les facteurs de risque de cette maladie.
- Amélioration de la qualité de vie: évaluation des moyens d’améliorer le confort et la qualité de vie grâce à des thérapies de soutien pour les personnes atteintes de maladies chroniques.
Les essais cliniques se déroulent en plusieurs phases, chacune ayant un objectif différent et étant conçue pour répondre à un ensemble spécifique de questions :
- Phase I: évaluation de la sécurité et détermination du dosage correct avec un petit groupe de volontaires en bonne santé.
- Phase II: évaluation de l’efficacité et étude des effets secondaires sur un petit groupe de patients atteints de la maladie cible.
- Phase III: Confirmation de l’efficacité et surveillance des effets secondaires sur un grand groupe de patients, en comparaison avec les traitements existants.
- Phase IV: études post-commercialisation pour suivre les effets à long terme et étudier la sécurité après l’approbation du médicament.
Par exemple, dans le cadre du développement d’un médicament, les essais sont divisés en phases définies par la Food and Drug Administration (FDA). Chaque phase doit répondre à des questions concernant la nécessité d’une hospitalisation, le respect des normes, les effets attendus du médicament ou du dispositif, la durée, le degré d’intervention, les risques et d’autres aspects.
Les essais cliniques sont au cœur de la recherche médicale et sont menés pour trouver des moyens efficaces de comprendre, prévenir, diagnostiquer et traiter les maladies. En outre, les essais cliniques visent à améliorer la qualité de vie des patients atteints de maladies chroniques.
Composantes de la recherche clinique et terminologie
La recherche clinique peut être classée en deux catégories principales : les essais cliniques (études avec intervention) et les études d’observation (sans intervention). Les essais cliniques impliquent une intervention active, telle que l’administration d’un nouveau médicament ou d’une nouvelle procédure pour en évaluer les effets. En revanche, les études d’observation se contentent d’observer les participants sans aucune intervention, ce qui permet d’étudier les effets des facteurs naturels sur leur santé. Pour concevoir une étude, il faut en connaître les types et la conception, et en comprendre les objectifs.
- L’exposition (ou l’intervention) est le facteur de risque dont les effets sont étudiés. Il s’agit de la variable dite indépendante ou prédictive.
- Lavariable de résultat (ou variable prédictive ou dépendante) se développe en conséquence de l’exposition (ou de l’intervention).
- Lesparticipants ou volontaires prennent part à un groupe particulier d’essais cliniques. Ils peuvent faire partie d’un groupe expérimental, d’un groupe de comparaison active, d’un groupe placebo, d’un groupe de comparaison fictive et d’un groupe de contrôle (sans intervention).
- Lescritères de sélection sont des facteurs qui permettent à une personne de participer à un essai clinique (critères d’inclusion) ou qui disqualifient les participants (critères d’exclusion). Ils sont basés sur des caractéristiques telles que l’âge, le sexe, le type et le stade de la maladie, les antécédents de traitement et la présence d’autres maladies.
- Lescaractéristiques de base sont des données collectées au début d’un essai clinique pour tous les participants et chaque groupe de comparaison. Les chercheurs établissent un protocole pour toutes les données et obtiennent le consentement éclairé des participants, en les informant des risques et des avantages potentiels de leur participation à l’étude.
- Larecherche en aveugle est une stratégie de conception d’essai clinique dans laquelle une ou plusieurs parties impliquées dans l’étude (par exemple, le chercheur ou les participants) ne savent pas quels participants et quelles interventions sont assignés. Il existe plusieurs types de masquage : ouvert, en simple aveugle et en double aveugle.
Choisir entre un essai clinique et une étude sans intervention
Les essais cliniques sont de deux types : les études d’intervention (essais cliniques) et les études d’observation (études d’observation sans intervention).
Dans le cas des études interventionnelles, les participants sont exposés à l’étude conformément au plan d’étude. Les résultats sont généralement comparés à des groupes de contrôle qui ne reçoivent aucun traitement ou un placebo. Les « interventions » peuvent inclure de nouveaux médicaments ou dispositifs, de nouvelles procédures médicales ou des changements de comportement des participants (par exemple, régime alimentaire ou exercice physique). Le plus souvent, les personnes éligibles sont réparties de manière aléatoire entre deux groupes ou plus, dans le cadre d’un essai contrôlé randomisé (ECR).
La conception d’une étude descriptive est la plus simple par rapport à d’autres types d’études, car elle ne nécessite pas d’intervention active et implique uniquement l’observation et la description des données disponibles, sans contrôle des variables expérimentales. Les études descriptives peuvent être de plusieurs types : rapports de cas, séries de cas, études transversales et écologiques. Les trois premières collectent des données sur des individus, tandis que les études écologiques utilisent des données de groupe. Dans ces études, les participants sont observés pour évaluer les effets de certaines conditions sur leur santé. Dans ce cas, le chercheur n’a pas de contrôle direct sur l’expérience et n’essaie pas d’influencer le résultat de l’étude. Les études d’observation sont souvent moins coûteuses et plus rapides, ce qui les rend préférables pour l’étude de résultats rares ou d’effets secondaires inhabituels.
Des sous-groupes, tels que les cohortes, sont introduits pour affiner les résultats. Unecohorte est un groupe de personnes liées d’une certaine manière (par exemple, nées au cours d’une période donnée). Les chercheurs comparent ce qui arrive aux membres de la cohorte exposés et non exposés à une variable particulière.
Une étude cas-témoins consiste à identifier des personnes ayant des problèmes de santé existants (le sous-groupe « cas ») et à ajouter un sous-groupe similaire sans problèmes (« témoins ») afin de les comparer sur l’exposition à certains facteurs ou sur leur influence.
Comparaison des types d’études
Les forces et les faiblesses d’un modèle d’étude doivent être prises en compte en fonction des questions auxquelles il faut répondre. Par exemple, les essais contrôlés randomisés (ECR) offrent un niveau de preuve élevé et permettent de contrôler de nombreux facteurs, mais ils peuvent être coûteux et difficiles à mettre en œuvre. Lesétudes d’observation, telles que lesétudes de cohortes et lesétudes cas-témoins, sont moins coûteuses et plus faciles à organiser, mais elles sont sujettes à davantage de biais et n’établissent pas la causalité avec autant de certitude que les essais contrôlés randomisés. Par exemple, il serait contraire à l’éthique de concevoir un essai contrôlé randomisé exposant délibérément des travailleurs à une situation dangereuse. Si un problème de santé est rare, une étude cas-témoins peut être beaucoup plus efficace. S’il est nécessaire d’étudier une maladie et son traitement sur une longue période, une étude de cohorte peut être la meilleure option. Cependant, une étude de cohorte doit prendre en compte des facteurs d’influence qui ne sont pas étudiés dans l’étude.
Études de cohorte
- Une étude de cohorte prospective consiste à observer un grand groupe de personnes sur une longue période afin d’identifier les taux de morbidité ou de mortalité pour certaines pathologies. Pour collecter correctement des statistiques, les chercheurs recueillent des données de base ou des conditions initiales avant que les observations ne soient effectuées.
- Lesétudes rétrospectives sont utilisées pour tester des hypothèses étiologiques, dans lesquelles les conclusions sur l’influence des facteurs de causalité présumés sont basées sur des données relatives à des événements ou des expériences passés des participants. Ces études analysent les données existantes et déterminent comment l’exposition à différents facteurs a affecté la santé des personnes dans le passé.
